Critères inclusion / exclusion patients étude descriptive en condition de vie réelle

Questions & Réponses
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Bonjour,
je réalise une thèse portant sur un état des lieux de l’activité de rTMS pratiquée dans des indications psychiatriques au CHU de … (je ne sais pas s’il est autorisé de nommer le CHU).
L’objectif principal de l’étude n’est pas d’évaluer la pratique mais de décrire la pratique en conditions de vie réelle (modalités de prise en charge, population, indications, déroulement du traitement). Des objectifs secondaires portent sur l’évaluation de l’efficacité du traitement (+/- la comparaison des profils de répondeurs / non répondeurs).
J’ai réalisé pour cela une étude rétrospective longitudinale à visée descriptive parmi les patients pris en charge par le département de psychiatrie pour un traitement par rTMS sur la période du 1/03/19 au 31/07/22. J’ai inclus tous les patients pour lesquels un traitement a été initié sur la période d’étude. Aucun critère d’exclusion n’a été appliqué.

Ma population est de faible effectif (<30)

Ma question porte sur un sujet déjà abordé concernant les patients pour lesquels un événement est survenu 2 fois, mais dont je n’ai pas trouvé la réponse appliquée à la méthodologie spécifique de mon étude.

J’ai un total de 26 patients qui ont été pris en charge par le chu sur la période étudiée. Parmi eux 2 patients ont reçu plusieurs fois un traitement : 1 patient a reçu 2 cures complètes de rTMS dans le cadre du même épisode, selon un protocole A pour les 2 cures. 1 patient a reçu une 1ère cure incomplète (1 séance sur les 30 nécessaires) dans le cadre d’un 1er épisode, puis dans le cadre d’un 2ème épisode 1 cure complète selon un protocole A puis 1 cure complète selon un protocole B.

Ma question est la suivante :
étant donné l’objectif principal descriptif de l’activité en conditions « naturalistiques » est-il autorisé de décrire les variables d’intérêt pour les différentes cures réalisées chez un même patient ? (Puis d’exclure les 2èmes cures pour la partie analytique ? ou faut-il d’emblée exclure ces données?)

si cela est autorisé comment est-il préférable de présenter ces données ?
peut-on dire dans les résultats que 26 patients ont bénéficié d’une prise en charge et que 29 cures ont été réalisées et présenter les données des différentes variables recueillies pour les 29 cures (par exemple un tableau qui résume les indications du traitement pour les 29 cures et non pour les 26 patients) ? ou cela n’est possible que si mon étude porte sur les cures initiées et non les patients pris en charge ? (et dans ce cas est-il préférable d’inclure les cures ou les patients ?)
ou vaut-il mieux présenter les données d’intérêt pour l’effectif total des 26 patients ayant reçu une 1ère cure et préciser à part les caractéristiques des 2ème cures pour les 2 patients ayant reçu plusieurs traitements ?

Enfin, concernant les objectifs secondaires de l’étude, qui sont analytiques, j’ai bien compris qu’il n’était pas permis de considérer plusieurs traitements chez un même patient. En revanche je me demandais s’il était correct d’un point de vue méthodologique de prendre en compte la 1ère cure réalisée chez l’un et la 2ème cure réalisée chez l’autre (puisque la 1ère cure pour ce patient n’a pas été réalisée dans le cadre du même épisode et que le protocole était incomplet) ?

En espérant avoir été claire dans la formulation de ma question.
Merci par avance pour vos retours.

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Bonjour,

Bien que votre effectif soit relativement faible, exclure 2 patients ou 2 cures pour rester homogène me parait raisonnable.

Il n’est pas interdit de conserver ces données et de faire une analyse en 2 temps comme vous le proposez mais cela implique de décrire vos 2 échantillons et ajoute un risque de confusion pour le lecteur.

Reste à savoir s’il faut exclure ces 2 patients ou uniquement leurs 2e cures : cela dépend des variables étudiées. S’il s’agit de variables indépendantes du patient (ex : durée de la séance qui serait fonction de l’équipe) vous pouvez conserver le patient. Si vous étudiez une variable patient-dépendant (ex : efficacité du traitement) vous ne pouvez pas conserver le patient sauf à ajuster sur le nombre de cures (non conseillé vu votre effectif).

« Il n’est pas permis de considérer plusieurs traitements chez un même patient » → fort heureusement il existe des solutions statistiques pour faire cela ! Mais avec votre effectif, celle-ci ne fonctionneront pas

« Prendre la 2e cure comme 1e cure » → le but est d’obtenir un échantillon homogène; Donc ici des sujets ayant réalisé une unique cure dans des conditions similaires. S’il vous semble que ce cas particulier s’apparente fortement à la réalisation d’une unique cure, pas de problème. Il faudra juste bien le justifier à l’écrit.

Dans le doute n’oubliez pas que l’enjeu n’est que de 2 patients. Faire simple en excluant d’office ces 2 sujets en raison d’un parcours atypique ne vous sera pas reproché.

Est-ce que cela répond à vos questions ?
N’hésitez pas à préciser vos propos si besoin de réponses plus précises

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Bonjour,
tout d’abord merci infiniment pour votre retour très rapide.
Ma directrice de thèse m’avait demandé d’inclure tous les patients (qu’ils aient ou non poursuivi leur traitement jusqu’au bout, qu’ils aient ou non bénéficié de plusieurs cures et qu’ils aient ou non des données manquantes).
Malheureusement je n’avais pas anticipé ce problème méthodologique à ce moment là (et je m’en aperçois un peu tard, après m’être déjà lancée dans l’écriture et l’analyse d’une partie des résultats). J’avais réalisé mon recueil (sûrement de façon biaisée) en incluant chaque patient ayant reçu une 1ère séance de rTMS et j’avais recueilli toutes les informations du début à la fin du schéma de traitement ; en rajoutant des colonnes supplémentaires dans mon tableur dans les cas de cures multiples (en précisant les nouvelles caractéristiques des patients, de la maladie,… au moment du 2ème traitement).

En fait la rTMS telle qu’elle est pratiquée par le chu est utilisée dans le traitement des épisodes dépressifs. Les patients reçoivent 1 cure qui consiste à appliquer des stimulations magnétiques quotidiennes 5 jours par semaine pendant 6 semaines. Et si les patients sont améliorés à la fin de cette cure, le traitement est poursuivi par un « traitement d’entretien » (les séances sont appliquées de façon dégressives pendant 10 mois).

Pour mon objectif principal descriptif, je recueille des variables principalement dépendantes des patients : caractéristiques sociodémographiques, cliniques (caractéristiques de l’épisode dépressif en cours, lignes thérapeutiques essayées pour l’épisode actuel, antécédents psychiatriques et somatiques, antécédent de résistance thérapeutique), relatives à la prise en charge par rTMS (modalités d’adressage, paramètres du traitement, cure complète ou arrêt prématuré de la cure, traitement de consolidation réalisé, respect des dates de suivi et de réalisation des échelles psychométriques, contraintes organisationnelles/délais de prise en charge,…)…

Et pour l’objectif secondaire d’évaluation de l’efficacité je compare les scores à l’échelle de dépression de Beck réalisée à t26 par rapport au niveau de référence (t0). Beaucoup de patients sont déjà exclus de cette analyse car (sans compter les 2 patients ayant reçu plusieurs cures) 2 patients n’ont pas eu de cure complète et pour 9 patients les données des échelles sont manquantes.

Donc je m’étais dit initialement que pour l’objectif principal descriptif il pouvait être intéressant d’avoir accès aux données des patients pour toutes les cures réalisées, afin de permettre un aperçu de toutes les indications dans lesquelles la rTMS pouvait être proposée (car différentes d’une cure à l’autre en terme de caractéristiques cliniques, degré de résistance thérapeutique) (mais je ne savais pas comment présenter cela vis à vis du fait que mon inclusion portait sur 26 patients et non 29 cures).
Et dans l’objectif secondaire j’avais prévu de n’analyser que les patients ayant eu une 1ère cure complète (en excluant les cures incomplètes et les patients avec données manquantes).

Donc je ne sais pas trop ce qui est le mieux dans la façon de procéder d’un point de vue méthodologique.
Peut être ne considérer que les 1ères cures pour tout le monde dans toute l’étude ? En précisant dans la méthodologie que les patients ayant reçu plus d’1 cure sont traités dans un paragraphe à part de la partie descriptive et ne sont pas inclus dans l’analyse statistiques C’est ce qui est peut être le plus logique même si cela me fait perdre des données intéressantes (c’est sûrement le piège de revoir sa méthodologie après le recueil de données).

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Hélas il n’y aura pas de solution miracle pour vos données manquantes pour la partie analytique.

Comme il s’agit d’un travail rétrospectif, il reste la solution d’étendre votre étude à d’autres centres pour en augmenter l’effectif.

Ne conserver que la 1e cure est une option valide à condition que les variables mesurées ne tombent pas après la 2e cure (sinon la mesure risque d’être l’effet des cures 1 et 2). Je vous conseille de rester sur un échantillon homogène même si faible plutôt que d’élargir à tout prix. Vous aurez des statistiques peu robustes mais qui font sens. A l’inverse en conservant des données « aberrantes » dans un petit échantillon vous risquez de complètement perturber vos résultats du fait de quelques sujets hors norme.

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D’accord je comprends. (les variables mesurées pour les toutes les 1ères cures ne tombent pas après la 2ème cure car il y a 6 mois à 12 mois d’écart entre elles).
Je vais suivre vos conseils pour privilégier l’homogénéité de la population.
En tout cas merci beaucoup pour vos explications et conseils c’est beaucoup plus clair pour moi maintenant.

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J’avais peut être juste une dernière question (sans doute un peu bête désolée).

Est-il autorisé dans ce cas précis de présenter un flow chart explicatif de tout cela ? (je n’ai pas trouvé de règle ni d’exemple à ce sujet dans les conditions précises de mon étude).
En expliquant sur une même figure que l’objectif principal descriptif inclus X patients et que l’objectif secondaire analytique (efficacité de la cure) a porté sur X-Y patients (en détaillant ceux qui ont été exclus en raison d’un arrêt de traitement ou de données manquantes) ?

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Tout à fait ! C’est même conseillé. Vous pouvez décrire dans votre flow chart les raisons qui vous ont amené à écarter certains sujets.