Analyse du taux de réponse clinique à un traitement

Bonjour j’ai encore une petite question pratique concernant les tests statiques.
J’ai un échantillon de patients ayant reçu 1 traitement. Ceux ci sont évalués avec une échelle de beck en début (t0) et fin de traitement (t26). Les données d’évaluation sont disponibles pour un petit effectif (n=14).
Le test des rangs signés de Wilcoxon me montre que j’ai une diminution significative des scores entre t0 et t26.
Toutefois l’amélioration statistique n’est pas synonyme d’amélioration clinique. On estime que cliniquement le patient est amélioré si l’échelle de beck diminue de 25% ou plus.
Je souhaitais donc voir si l’amélioration était significative en clinique. Pour cela je me demandais s’il était possible de comparer le taux de répondeurs à t26 et le taux de non répondeurs à t26 (sachant que j’ai 5 répondeurs à t26 et 9 non répondeurs à t26).
Est ce que l’on peut faire un test de Mc Nemar pour cela ? (en partant du principe que 0 patients sont « non répondeurs avant »). Ou faut-il faire un autre test ?
Et si l’on n’a aucune différence significative entre les proportions de répondeurs et non répondeurs à t26, est ce que cela interdit de comparer les caractéristiques des répondeurs à t26 et des non répondeurs à t26 par un test de Mann Withney ou de Fischer ? ou est ce qu’il vaut mieux dans ce cas faire un test sur échantillons appariés pour comparer le taux de réponse à t0 et t26 par sous groupes de caractéristiques cliniques (par exemple comparer le taux de réponse à t0 et t26 pour les patients avec dépression sévère ?) Et dans ce cas en fonction de la nature des variables ce serait un test de Mc Nemar ou des rangs signés ?

Bonjour,
Non dans ce cas de figure le McNemar n’est pas adapté puisque comme vous le décrivez cela reveindrait à considérer tous les sujets comme non répondeurs à T0.
Si vous considérez uniquement la variable « répondeur/non répondeur », la notion de temporalité n’a pas d’intérêt dans votre calcul. Et la question peut se simplifier en : la proportion de répondeurs est-elle significativement différente de 0 ?
Mais quand bien même vous auriez la réponse à cela, est-ce intéressant de comparer cette proportion à 0 ?
C’est pourquoi je vous propose de simplement calculer le taux de répondeurs à t26 avec un IC95 pour ce taux. Ex : 25 % [20 ; 30]IC95 → dans votre échantillon le taux de répondeurs était de 25% et en extrapolant à votre population globale il y a 95% de chances que ce taux de répondants se situe entre 20 et 30%.

Est-ce que cette formulation répondrait à votre question ?

Pour la 2e partie de votre question :

Vous pouvez dans tous les cas chercher à comparer les caractéristiques de vos 2 groupes (répondants vs non répondants). Vous serez néanmoins très limité sur la puissance de ces comparaisons, surtout si vos 2 groupes sont déséquilibrés. Il faudra probablement se limiter à une description de vos 2 groupes.

Si l’effectif le permettait, vous pourriez comparer vos caractéristiques à l’aide des tests simples (Chi2/Fisher pour les variables qualitatives et Student/Wilcoxon pour les variables quantitatives).

Avec un effectif plus important il serait également possible d’ajuster sur vos différentes caractéristiques et de réaliser une régression logistique entre vos 2 groupes.

Merci pour votre réponse.
D’accord je comprends. Oui effectivement ce ne serait pas très logique de faire cela. Cela s’appliquerait peut être d’avantage au fait de comparer le taux de réponse en fonction du temps (par exemple pour savoir si la réponse se maintient au fil du temps après la fin du traitement), mais j’ai trop peu de données sur l’après traitement pour envisager cela.
Oui je vais présenter cela avec l’intervalle de confiance c’est très bien.